Ngày 28 tháng 1 năm 2025 – FDA đã phê duyệt một phương pháp điều trị mới cho một số loại ung thư vú tiến triển đã di căn hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật.
Được biết đến với tên gọi fam-trastuzumab deruxtecan nhưng được bán trên thị trường dưới tên thương hiệu Enhertu, thuốc này có tác dụng điều trị ung thư vú tiến triển có HR dương tính và HER2 thấp hoặc cực thấp, không cải thiện sau liệu pháp hormone.
Ung thư vú là loại ung thư phổ biến thứ hai và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong do ung thư ở phụ nữ tại Hoa Kỳ. Mỗi năm, có khoảng 300.000 ca ung thư vú được chẩn đoán, trong đó khoảng 70% là dương tính với HR và âm tính với HER2. HER2 là một loại protein trên bề mặt tế bào ung thư vú thúc đẩy sự phát triển và lây lan nhanh chóng. Trong khi các loại ung thư dương tính với HER2 đáp ứng tốt với các liệu pháp nhắm mục tiêu, nhiều khối u âm tính với HER2 có mức HER2 thấp và hiện chúng được công nhận là ung thư HER2 thấp hoặc HER2 cực thấp. Cho đến gần đây, không có phương pháp điều trị nhắm mục tiêu nào được chấp thuận cho những bệnh nhân này và liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn tiếp theo là hóa trị thường cho thấy hiệu quả hạn chế.
Enhertu thuộc nhóm thuốc liên hợp kháng thể-thuốc và được thiết kế để nhắm vào các tế bào ung thư trong khi vẫn bảo vệ các tế bào khỏe mạnh. Thuốc kết hợp kháng thể đơn dòng, trastuzumab, nhắm vào HER2 với thuốc hóa trị deruxtecan. Enhertu bám chọn lọc vào các tế bào ung thư dương tính với HER2 và giải phóng thuốc hóa trị trực tiếp vào bên trong chúng, phá vỡ DNA của tế bào và ngăn chặn sự phát triển của chúng. Điều này cho phép nhắm mục tiêu khối u chính xác và hiệu quả hơn, ngay cả khi biểu hiện HER2 quá thấp để các liệu pháp hướng đến HER2 khác có thể hoạt động. Enhertu được phát triển bởi AstraZeneca và Daiichi Sankyo và được chấp thuận lần đầu tiên vào tháng 12 năm 2019.
Hiệu quả của thuốc đã được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng liên quan đến 866 người bị ung thư vú tiến triển dương tính với HR, HER2 thấp, ung thư tiến triển sau liệu pháp hormone hoặc liệu pháp nhắm mục tiêu, mà không có hóa trị liệu trước đó. Bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để dùng Enhertu hoặc hóa trị liệu tiêu chuẩn. Kết quả cho thấy Enhertu làm giảm nguy cơ ung thư tiến triển hoặc tử vong 36%, so với hóa trị liệu. Bệnh nhân dùng Enhertu sống trung bình 13,2 tháng mà không bị ung thư tiến triển, trong khi những người dùng hóa trị liệu sống được 8,1 tháng.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm số lượng tế bào máu thấp và nồng độ hemoglobin và kali, buồn nôn, nôn, táo bón, tiêu chảy, chán ăn, mệt mỏi, rụng tóc, đau cơ hoặc xương và tăng nồng độ men gan. Trong một thông cáo báo chí, AstraZeneca giải thích rằng Enhertu có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về phổi và khuyên bệnh nhân báo cáo ngay với bác sĩ bất kỳ triệu chứng ho, khó thở, sốt hoặc các triệu chứng xấu đi. Phụ nữ trong độ tuổi sinh đẻ cũng nên cho bác sĩ biết nếu họ đang mang thai hoặc có kế hoạch mang thai trước khi bắt đầu dùng Enhertu, vì thuốc có thể gây hại cho thai nhi. Cả nam giới và phụ nữ cũng được khuyên nên trao đổi với bác sĩ về việc sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong vòng bốn đến bảy tháng sau liều cuối cùng.
Được viết bởi JJoyani Das – WebMD.
