FDA đã phê duyệt một phương pháp điều trị mới giúp mọi người chuẩn bị cho ca ghép tủy xương. Phương pháp này dành cho người lớn và trẻ em từ 1 tuổi trở lên mắc một số bệnh ung thư máu, như bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) và hội chứng loạn sản tủy (MDS).
Được bán dưới tên Grafapex (treosulfan), thuốc này được sử dụng cùng với một loại thuốc khác gọi là fludarabine như một phương pháp điều trị trước cho những bệnh nhân trải qua ca ghép tủy xương từ người hiến tặng.
Ghép tủy xương từ người hiến tặng, còn được gọi là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (alloHSCT), thay thế các tế bào gốc không khỏe mạnh bằng các tế bào gốc khỏe mạnh và rất quan trọng để điều trị AML và MDS. Trước khi ghép, bệnh nhân được hóa trị, có hoặc không có xạ trị, để tiêu diệt các tế bào ung thư và ức chế hệ thống miễn dịch, cải thiện cơ hội thành công. Quá trình này, được gọi là điều kiện hóa, có thể ảnh hưởng đến kết quả vì các yếu tố như đào thải ghép, nhiễm trùng và tác dụng phụ của điều trị ảnh hưởng đến sự sống còn.
Treosulfan với fludarabine tạo thành một chế độ điều hòa làm hỏng chức năng DNA của tế bào ung thư, khiến tế bào chết. Trong khi thuốc tiêm treosulfan hiện đã nhận được sự chấp thuận đầu tiên của FDA, fludarabine đã được chấp thuận vào năm 1991. Medexus, nhà sản xuất Grafapex, cho biết nó có thể giúp mọi người sống lâu hơn trong khi giảm tác dụng phụ và đã thông báo trong một thông cáo báo chí rằng họ sẽ tung ra loại thuốc này vào nửa đầu năm 2025.
FDA đã chấp thuận phương pháp điều trị này sau khi xem xét một nghiên cứu trên 570 bệnh nhân mắc AML hoặc MDS. Nghiên cứu cho thấy những người được kết hợp thuốc mới sống lâu hơn những người được điều trị bằng phương pháp cũ trước khi ghép tủy xương.
Nhìn chung, những bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp mới có nguy cơ tử vong thấp hơn 33% so với những bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp cũ.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của thuốc là đau cơ và xương, lở miệng, sốt, buồn nôn, sưng tấy, nhiễm trùng và nôn mửa.
Được viết bởi Joyani Das – WebMD.
